古熾明 副主任醫(yī)師
擅長:泌尿系腫瘤、泌尿系結(jié)石、前列腺疾病的微創(chuàng)腔鏡診治....[詳情]
自1983年美國國會通過孤兒藥法案以來,截至2018年5月15日,F(xiàn)DA共批準(zhǔn)了496種孤兒藥,其中有266種只能用于唯一適應(yīng)癥,獲批適應(yīng)癥和療法最多的ibrutinib先后有16種適應(yīng)癥或療法獲得FDA的孤兒藥資格認(rèn)定,并成功獲批了其中的10種,包括了慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)、套細(xì)胞淋巴瘤、淋巴結(jié)邊緣區(qū)淋巴瘤等。
數(shù)據(jù)顯示,2013年開始,F(xiàn)DA每年批準(zhǔn)的孤兒藥數(shù)量相較于往年有了很大的增長,尤其是2017年,雖然獲得孤兒藥資格認(rèn)定的藥品數(shù)量急劇下降,但是獲批的孤兒藥數(shù)量達(dá)到了前所未有的77個,這得益于FDA新局長上臺之后承諾的在120天內(nèi)完全消除積壓的大約200個孤兒藥認(rèn)定請求。FDA還將推行新政策以提高審查程序的效率,確保在90天內(nèi)完成審查以避免積壓現(xiàn)象的出現(xiàn)。
從2017年至今獲批孤兒藥的次數(shù)來看,諾華是最大的贏家,共獲得14次孤兒藥上市許可,包括兩對組合療法;羅氏旗下基因泰克公司有6個藥品獲批,其中Rituxan(利妥昔單抗和人透明質(zhì)酸酶)皮下注射劑被批準(zhǔn)用于濾泡性淋巴瘤、彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤和慢性淋巴細(xì)胞性白血病三種適應(yīng)癥;BMS獲批的3種藥物,其中重磅藥物PD-1單抗Opdivo分別被批準(zhǔn)用于IIb至IV期黑素瘤、霍奇金氏淋巴瘤和肝細(xì)胞癌的治療;由Pharmacyclics和強(qiáng)生共同開發(fā)的重磅藥物Imbruvica先后獲得了慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL)、套細(xì)胞淋巴瘤等四項孤兒藥資格認(rèn)定。
2017年至今,有13款藥物獲批了多種適應(yīng)癥,嚴(yán)格來說應(yīng)該是包含了兩對組合療法,其中,重磅藥物眾多,包括重磅白血病新藥Imbruvica、PD-1單抗Opdivo、PD-L1抑制劑Keytruda等。
Imbruvica
Imbruvica(依布替尼ibrutinib)是Pharmacyclics/Johnson & Johnson共同開發(fā)的BTK抑制劑,于2013年順利獲批上市用于套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)的治療,先后獲得國FDA授予的四項突破性療法認(rèn)定以及孤兒藥資格認(rèn)定和優(yōu)先審評資格。
Imbruvica上市后銷售額突飛猛進(jìn),也使得AbbVie于2015年3月斥資210億美元重金收購了Pharmacyclics,獲得了其美國市場商業(yè)權(quán)利。強(qiáng)生最早于2013/9/6(CDE承辦時間)在中國提交了伊布替尼的注冊申請,2016/11/7提交了生產(chǎn)申請,2016/12/2獲得以“與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯治療優(yōu)勢”的理由被CDE納入優(yōu)先審評,2017/8/28獲得CFDA頒發(fā)的生產(chǎn)批件。
Imbruvica(ibrutinib)已獲批適應(yīng)癥及用法
Adcetris
Adcetris(brentuximab vedotin)是Seattle Genetics公司開發(fā)的一種將抗CD30單克隆抗體和微管破壞劑MMAE(monomethylauristatin E)通過蛋白酶切割型連接鍵聯(lián)接起來的抗體藥物偶聯(lián)物(ADC)。
2017年10月,Adcetris獲FDA突破性療法資格認(rèn)定,作為與其他化療藥物聯(lián)合使用的一線組合療法,治療晚期經(jīng)典霍奇金淋巴瘤。2018年3月,該藥獲FDA批準(zhǔn)用于治療先前未經(jīng)治療的III期或IV期經(jīng)典霍奇金淋巴瘤(cHL)患者,與G-CSF(一種促進(jìn)骨髓白細(xì)胞生長的生長因子)的化療組合被FDA推薦用于III期或IV期經(jīng)典霍奇金淋巴瘤的一線治療。該藥此前還被批準(zhǔn)用于治療已接受過全身治療的CD30表達(dá)的蕈樣肉芽腫成年患者以及曾接受全身治療的原發(fā)性皮膚間變性大細(xì)胞淋巴瘤成年患者。
Opdivo
BMS 的Opdivo是世界上首個獲得批準(zhǔn)的PD-1免疫檢查點抑制劑。該藥物目前已在包括美國、歐盟和日本的60多個國家獲得批準(zhǔn)。2015年10月,Opdivo和Yervoy聯(lián)合用藥方案成為首個獲得批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的聯(lián)合免疫療法。該聯(lián)合療法目前已獲得包括美國和歐盟在內(nèi)的50多個國家的批準(zhǔn)。2018年4月17日,Opdivo和Yervoy聯(lián)合免疫療法又一次獲得FDA批準(zhǔn),而這次成為了首款用于初治的中高危晚期腎細(xì)胞癌(RCC)患者的聯(lián)合免疫療法。
2017年Opdivo收入達(dá)到49.4億美元,同比增長31%,遠(yuǎn)遠(yuǎn)領(lǐng)先于默沙東公司的Keytruda。2017年年底,Opdivo進(jìn)入了內(nèi)地CFDA機(jī)構(gòu)的上市審批程序,正式踏上在內(nèi)地的上市之路,這是首款將要引入內(nèi)地的腫瘤免疫藥物。
Yescarta
Yescarta(Axicabtageneciloleucel)是繼Kymriah后第二款獲批的CAR-T療法,同時也是首個針對特定類型非霍奇金淋巴瘤的基因療法。Yescarta被批準(zhǔn)用于治療對其他療法無響應(yīng)或接受過至少2種治療方案后復(fù)發(fā)的特定類型成人大B細(xì)胞淋巴瘤患者,包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)、轉(zhuǎn)化型濾泡性淋巴瘤(TFL)和原發(fā)縱膈B細(xì)胞淋巴瘤(PMBCL)。
2017年8月28日,Gilead與Kite制藥聯(lián)合宣布,雙方董事會已經(jīng)達(dá)成最終收購協(xié)議,前者將以每股180美元的現(xiàn)金價格收購Kite,溢價29%。本次收購使Gilead成為CAR-T療法的第三大巨頭。
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