FDA 授予黑色素瘤藥物pIL-12孤兒藥資格

專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)基于 DNA 的瘤內(nèi)腫瘤免疫療法的生物技術(shù)公司OncoSec Medical 近日宣布，F(xiàn)DA已授予 tavokinogene telsaplasmid（pIL-12，一種可表達(dá)白細(xì)胞介素 -12[IL-12] 的質(zhì)粒）治療不可切除性轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的孤兒藥資格。

暨南大學(xué)附屬第一醫(yī)院腫瘤科王奕鳴主任醫(yī)師早前接受采訪時(shí)介紹：惡性黑色素瘤，大約有60%的惡性黑色素瘤都是由黑痣惡變而來(lái)的。在亞洲人中，惡性黑色素瘤大多發(fā)生在足跟、手掌、指（趾）甲下等接觸紫外線極少的地方，其病因尚不明確。

王奕鳴主任醫(yī)師還提示惡性黑色素瘤的早期治療非常重要，要盡早發(fā)現(xiàn)惡性黑色素瘤。關(guān)鍵是要重視皮膚痣的變化，可遵循ABCDE原則———

A（Asymmetry不對(duì)稱(chēng)）：痣出現(xiàn)不對(duì)稱(chēng)變化。如痣的左半部分和右半部分不對(duì)稱(chēng)，或上半部分和下半部分不對(duì)稱(chēng)等。

B（B0rder邊緣）：皮膚良性痣的邊緣整齊，而黑色素瘤的邊緣常常凹凸不平，猶如海岸線。

C（C0l0r顏色）：良性痣的顏色均一，而黑色素瘤的顏色常常深淺不一，甚至可以出現(xiàn)藍(lán)、灰、白、 紅色。

D（Diameter直徑）：黑色素瘤的直徑常常大于6mm。

E（Elevati0n發(fā)展）：指上述ABCD的情況不斷發(fā)展。如果皮膚色素痣出現(xiàn)上述ABCDE的變化，萬(wàn)不可掉以輕心。

如果懷疑自己的黑痣發(fā)生了惡變，正確的做法是到有經(jīng)驗(yàn)的專(zhuān)科醫(yī)院就診，把可疑的黑痣進(jìn)行完整切除后再進(jìn)行病理檢查。早期黑色素瘤通過(guò)手術(shù)可治愈。腫瘤厚度<0.75mm的惡性黑色素瘤，手術(shù)切除后的5年生存率在95%以上。但晚期患者的5年生存率不到5%，黑色素瘤對(duì)放療和化療都不敏感。靶向治療是未來(lái)晚期惡性黑色素瘤治療的新趨勢(shì)。

pIL-12 是 OncoSec 先導(dǎo)候選產(chǎn)品中的活性生物制劑， 而ImmunoPulse IL-12正是一種靶向治療的手段 。IL-12 是一種體內(nèi)自然產(chǎn)生的蛋白質(zhì)，具有免疫刺激功能。ImmunoPulse IL-12是一種潛在首創(chuàng)（first-in-class）的瘤內(nèi)抗癌基因療法，通過(guò)瘤內(nèi)注射及短脈沖電穿孔遞送至腫瘤微環(huán)境中，產(chǎn)生受控的、局部表達(dá)的 IL-12，從而使免疫系統(tǒng)能夠靶向并攻擊腫瘤細(xì)胞，其基于 OncoSec 公司的核心技術(shù)平臺(tái) ImmunoPulse 開(kāi)發(fā)。

在美國(guó)，孤兒藥是指用于患病人群不到 20 萬(wàn)人的治療藥物。作為全球最大的醫(yī)藥市場(chǎng)，美國(guó)對(duì)孤兒藥研發(fā)的激勵(lì)強(qiáng)度是最大的，除了 7 年的市場(chǎng)獨(dú)占期，還有稅費(fèi)減免等其他一系列優(yōu)惠政策。

OncoSec總裁兼首席執(zhí)行官 Punit Dhillon表示其公司正在努力推進(jìn)該產(chǎn)品的臨床開(kāi)發(fā)，以解決既往接受抗 PD- 1 免疫療法治療后病情進(jìn)展的黑色素瘤患者群體中顯著未滿足的醫(yī)療需求，而此次 FDA 授予 pIL-12 孤兒藥資格，是該公司 ImmunoPulse IL-12 臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)程中所達(dá)到的一個(gè)重要的監(jiān)管里程碑。