舒立瑞?在華獲批治療成人視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病 此次獲批進(jìn)一步深化了阿斯利康對(duì)全球罕見(jiàn)病患者的承諾

近日，上海 -- 中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)依庫(kù)珠單抗（eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞®，Soliris®）用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽(yáng)性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病 （NMOSD）成人患者。依庫(kù)珠單抗是中國(guó)首個(gè)也是唯一一個(gè)獲批用于治療NMOSD的補(bǔ)體抑制劑。

此次依庫(kù)珠單抗獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準(zhǔn)，主要是基于一項(xiàng)關(guān)鍵三期PREVENT研究的結(jié)果。研究結(jié)果顯示，基于至首次判定試驗(yàn)期間復(fù)發(fā)的時(shí)間，依庫(kù)珠單抗治療使復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義。第48周時(shí)，98%的依庫(kù)珠單抗治療患者（63%的安慰劑治療患者）無(wú)復(fù)發(fā)（相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)降低94.2%；危險(xiǎn)比=0.058；95% CI：0.017-0.197；p <0.0001），治療獲益持續(xù)至第144周。此外，在為期144周的PREVENT研究?jī)?nèi)，96%接受依庫(kù)珠單抗治療的患者沒(méi)有復(fù)發(fā)，而無(wú)復(fù)發(fā)比例在接受安慰劑治療的患者中僅為 45%。

NMOSD是一種罕見(jiàn)的、令人衰弱的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，主要累及視神經(jīng)和脊髓。 大多數(shù) NMOSD 患者會(huì)經(jīng)歷多次復(fù)發(fā)，可能出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)的新發(fā)癥狀或現(xiàn)有神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的惡化，并因多次復(fù)發(fā)導(dǎo)致永久殘疾。根據(jù)現(xiàn)有數(shù)據(jù)推斷，目前中國(guó)約有27，000 名成人確診患有NMOSD 。

北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師，中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)神經(jīng)免疫學(xué)組副組長(zhǎng)徐雁教授表示：“NMOSD的易復(fù)發(fā)性往往造成患者的長(zhǎng)期嚴(yán)重殘疾，因此，我們很高興看到三期PREVENT研究證實(shí)了C5補(bǔ)體抑制劑在減少NMOSD復(fù)發(fā)方面的安全性和有效性，幾乎所有經(jīng)依庫(kù)珠單抗治療的患者在48周時(shí)都沒(méi)有復(fù)發(fā)。此次依庫(kù)珠單抗治療成人NMOSD的適應(yīng)癥在中國(guó)獲批，對(duì)我國(guó)該領(lǐng)域的治療意義重大?！?/p>

瑞頌制藥首席執(zhí)行官M(fèi)arc Dunoyer表示：“ NMOSD患者及其家庭不應(yīng)該生活在對(duì)復(fù)發(fā)和潛在并發(fā)癥的恐懼之下。依庫(kù)珠單抗是全球首個(gè)用于治療NMOSD的C5補(bǔ)體抑制劑，我們很高興能將其引入中國(guó)，為NMOSD患者提供更創(chuàng)新的治療選擇。此次依庫(kù)珠單抗的獲批進(jìn)一步提升了其在全球市場(chǎng)的可及性，同時(shí)充分體現(xiàn)了我們致力于改善神經(jīng)系統(tǒng)罕見(jiàn)病患者生存質(zhì)量的承諾。“

阿斯利康全球執(zhí)行副總裁、國(guó)際業(yè)務(wù)及中國(guó)總裁王磊表示：“讓患者獲得高質(zhì)量的醫(yī)療服務(wù)是我們不變的初心，我們期待依庫(kù)珠單抗為NMOSD患者帶來(lái)良好的長(zhǎng)期生存獲益。未來(lái)，我們將繼續(xù)全面、快速引進(jìn)全球創(chuàng)新藥品，也將與志同道合的伙伴一道建設(shè)健全罕見(jiàn)病診療生態(tài)體系，為NMOSD及更廣泛的罕見(jiàn)病社群構(gòu)筑美好未來(lái)而努力?！?/p>

依庫(kù)珠單抗的安全性和耐受性在PREVENT 研究及其開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展研究期間的結(jié)果一致。治療期間最常見(jiàn)的不良反應(yīng)為上呼吸道感染，頭疼，鼻咽炎和惡心。

目前，依庫(kù)珠單抗已在中國(guó)獲批用于治療成人及兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）和成人抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的難治性全身型重癥肌無(wú)力（gMG），并已在全球多個(gè)國(guó)家獲批多項(xiàng)適應(yīng)癥。

2021年9月，阿斯利康在中國(guó)成立罕見(jiàn)病事業(yè)部，并持續(xù)引入創(chuàng)新的罕見(jiàn)病藥物。阿斯利康全球持續(xù)推動(dòng)多個(gè)罕見(jiàn)病領(lǐng)域創(chuàng)新，涉及補(bǔ)體和非補(bǔ)體系統(tǒng)，包括陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥、非典型溶血性尿毒癥綜合征、全身型重癥肌無(wú)力、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病、低磷酸酯酶癥、IgA腎病、狼瘡腎炎和淀粉樣變性等罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域。