抗癲癇新藥在中國(guó)上市

近日，中國(guó)上市新一代抗癲癇藥衛(wèi)克泰®（Fycompa®，通用名：perampanel，吡侖帕奈），該藥是每日服用一次的片劑，用于12歲及以上癲癇患者部分發(fā)作性癲癇（伴或不伴繼發(fā)性全身性癲癇）的輔助治療。Fycompa的新藥申請(qǐng)（NDA）于2018年9月提交，由于與現(xiàn)有藥物具有顯著的臨床益處，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）于2019年1月授予了Fycompa優(yōu)先審查資格，并于2019年9月批準(zhǔn)Fycompa。

據(jù)估計(jì)，中國(guó)大約有900萬癲癇患者，約60%受部分發(fā)作性癲癇影響，其中40%的部分發(fā)作性癲癇患者需要輔助治療。大約30%的癲癇患者接受市面可用的抗癲癇藥（AED）無法控制癲癇發(fā)作，因此該領(lǐng)域存在著顯著未滿足的醫(yī)療需求。

Fycompa是由衛(wèi)材內(nèi)部研發(fā)的一種首創(chuàng)（first-in-class）的抗癲癇藥物（AEDs），該藥是每日服藥一次的片劑。在美國(guó)和歐盟，一種新的口服混懸劑配方的Fycompa已經(jīng)獲批上市。Fycompa是一種高度選擇性、非競(jìng)爭(zhēng)性的AMPA型谷氨酸受體拮抗劑。谷氨酸是介導(dǎo)癲癇發(fā)作的主要神經(jīng)遞質(zhì)。作為AMPA受體拮抗劑，F(xiàn)ycompa能通過靶向突觸后AMPA受體-谷氨酸的活動(dòng)，減少與癲癇發(fā)作相關(guān)神經(jīng)元的過度興奮；這種作用機(jī)制與目前市售的抗癲癇藥物（AEDs）不同。

截至目前，F(xiàn)ycompa已獲全球60多個(gè)國(guó)家批準(zhǔn)，作為一種輔助療法，用于12歲及以上癲癇患者部分發(fā)作性癲癇（POS，有或無繼發(fā)性全身性癲癇發(fā)作）的治療。此外，F(xiàn)ycompa也已獲全球60多個(gè)國(guó)家批準(zhǔn)，作為一種輔助療法，用于12歲及以上癲癇患者原發(fā)性全面強(qiáng)直陣攣（PGTC）癲癇發(fā)作的治療。在美國(guó)，F(xiàn)ycompa也適用于作為單一種藥療法和輔助療法，用于4歲及以上癲癇患者部分發(fā)作性癲癇（有或無繼發(fā)性全身性癲癇發(fā)作）的治療。目前，衛(wèi)材也正在開展一項(xiàng)全球性III期臨床研究（Study 338），評(píng)估Fycompa治療Lennox-Gastaut綜合征相關(guān)癲癇的治療。

癲癇（epilepsy）是全球最常見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一，在美國(guó)約340萬、日本100萬、歐洲600萬、中國(guó)900萬患者，全球大約6000萬患者。大約30%的患者使用市售抗癲癇藥物（AEDs）無法控制病情，因此該領(lǐng)域存在著巨大的醫(yī)療需求。

癲癇可根據(jù)其發(fā)作類型大致分類，其中部分性癲癇發(fā)作約占癲癇發(fā)作病例的60%，全身性癲癇發(fā)作約占40%。原發(fā)性全面強(qiáng)直陣攣（PGTC）癲癇發(fā)作，即癲癇大發(fā)作（grand mal），是最常見也是最嚴(yán)重的全身性癲癇發(fā)作類型，約占全身性癲癇發(fā)作病例的60%。PGTC癲癇發(fā)作以意識(shí)喪失和全身抽搐為特征，常見癲癇大發(fā)作癥狀主要有口吐白沫，兩眼上翻，四肢抽搐，尖叫等嚴(yán)重會(huì)造成大小便失禁，持續(xù)發(fā)作等。癲癇發(fā)作是大腦神經(jīng)元激發(fā)和抑制不平衡的結(jié)果，這些不平衡可能通過多種神經(jīng)化學(xué)機(jī)制引發(fā)，但目前知之甚少。