晚期肝癌二線新藥獲批

法國制藥公司益普生（ipsen）近日宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已批準(zhǔn)靶向抗癌藥Cabometyx（cabozantinib）20mg、40mg、60mg片劑一個(gè)新的適應(yīng)癥，作為一種單藥療法用于之前已接受索拉非尼（sorafenib）治療的晚期肝細(xì)胞癌（HCC）成人患者的二線治療。

此次批準(zhǔn)，是基于全球性III期臨床研究CELESTIAL的積極數(shù)據(jù)。該研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、對(duì)照研究，在全球19個(gè)國家超過100個(gè)臨床中心開展，研究中共入組了773例既往接受過sorafenib、而且可能已經(jīng)接受過2種系統(tǒng)性癌癥療法、且有足夠肝功能的晚期HCC患者。研究中，患者以2：1的比例隨機(jī)分配接受每日一次60mg劑量cabozantinib或安慰劑。研究的主要終點(diǎn)是總生存期（OS），次要終點(diǎn)包括客觀緩解率和無進(jìn)展生存期，探索性終點(diǎn)包括患者報(bào)告結(jié)果、生物標(biāo)志物和安全性。

數(shù)據(jù)顯示，用于二線治療晚期HCC時(shí)，與安慰劑組相比，cabozantinib治療組OS實(shí)現(xiàn)了統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著和臨床意義的的延長；具體數(shù)據(jù)為，安慰劑組中位OS為8.2個(gè)月，cabozantinib治療組中位OS提高32%，為10.8個(gè)月（HR=0.76）。

Ipsen首席商務(wù)官Harout Semerjian表示，“今天EC批準(zhǔn)Cabometyx，將為歐洲的HCC患者群體提供一個(gè)非常重要的新治療選擇。到目前為止，在歐洲僅有一種藥物獲批用于這種侵襲性和難治性癌癥的二線治療。Cabometyx作為一種創(chuàng)新療法，已被證明能夠延長既往已接受治療的HCC患者的生存期。這一新適應(yīng)癥將加強(qiáng)ipsen在治療實(shí)體瘤方面通過擴(kuò)大Cabometyx的臨床益處來改善患者生活的承諾?！?/p>

cabozantinib是一種口服藥物，通過靶向抑制MET、VEGFR2 及RET信號(hào)通路而發(fā)揮抗腫瘤作用，能夠殺死腫瘤細(xì)胞，減少轉(zhuǎn)移并抑制血管生成。目前，cabozantinib膠囊劑型正以品牌名Cometriq銷售，在美國用于進(jìn)展性轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌（MTC）的治療，在歐盟用于進(jìn)展性不可切除性局部晚期或轉(zhuǎn)移性MTC的治療。

此外，cabozantinib片劑劑型正以品牌名Cabometyx銷售，用于既往接受血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）靶向療法治療失敗的晚期腎細(xì)胞癌（RCC）患者。在美國和歐盟，Cabometyx分別于2016年4月和9月獲批上述適應(yīng)癥，批準(zhǔn)劑量包括20mg、40mg、60mg，其推薦劑量為每日口服一次60mg。今年5月，Cabometyx再獲歐盟批準(zhǔn)，用于中高危晚期RCC的一線治療。在美國方面，Cabometyx已于2017年12月19日獲得FDA批準(zhǔn)用于晚期RCC的一線治療。

cabozantinib由Exelixis公司研制，Ipsen于2016年2月與Exelixis達(dá)成一筆8.55億美元的獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，獲得了cabozantinib在除美國、加拿大、日本以外地區(qū)的商業(yè)化權(quán)利。2016年12月，雙方修訂授權(quán)協(xié)議，使ipsen還獲得了cabozantinib在加拿大的商業(yè)化權(quán)利。

去年2月，日本藥企武田與Exelixis達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，獲得了cabozantinib在日本治療所有潛在適應(yīng)癥的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)利。