拜萬(wàn)戈獲批成為中國(guó)首個(gè)肝癌二線新藥

近日，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）批準(zhǔn)拜耳的口服多激酶抑制劑瑞戈非尼（商品名：拜萬(wàn)戈）用于既往接受過(guò)索拉非尼治療的肝細(xì)胞癌（HCC）患者。這也是中國(guó)首個(gè)獲批用于HCC二線治療的新藥。

肝細(xì)胞癌(hepatocellular carcinoma，HCC)是一種高死亡率的原發(fā)性肝癌。肝細(xì)胞癌是原發(fā)性肝癌的一種臨床分型之一，早期起病較為隱匿，多在體檢普查中應(yīng)用AFP及B超檢查發(fā)現(xiàn)肝癌，此時(shí)患者既無(wú)癥狀，體格檢查亦缺乏腫瘤本身的體征，一旦出現(xiàn)肝細(xì)胞癌癥狀來(lái)就診者大多已進(jìn)入肝細(xì)胞癌中晚期，肝細(xì)胞癌不同分期，其臨床癥狀亦不一樣。

據(jù)世界衛(wèi)生組織發(fā)布的《世界癌癥報(bào)告2015》指出，2015年全球肝癌新發(fā)85.4萬(wàn)人，死亡81萬(wàn)；其中中國(guó)新發(fā)46.6萬(wàn)，死亡42.2萬(wàn)，嚴(yán)重威脅全人類的健康和生命。由于大多數(shù)肝癌患者具有基礎(chǔ)肝病，起病隱襲，早期癥狀不明顯或不典型，早診比較困難，確診時(shí)往往喪失了手術(shù)時(shí)機(jī)，介入和消融等局部治療有效，但是常會(huì)發(fā)生轉(zhuǎn)移進(jìn)展，因此，對(duì)于中晚期肝癌，系統(tǒng)治療必不可少。

瑞戈非尼（regorafenib）是一款激酶抑制劑，能抑制促進(jìn)腫瘤生長(zhǎng)的多種酶，其中包括了那些參與血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子通路的酶。今年3月，瑞戈非尼已獲得CFDA批準(zhǔn)，用于轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌和胃腸道間質(zhì)瘤兩項(xiàng)適應(yīng)癥。5月6日，瑞戈非尼正式宣布在中國(guó)上市。

一項(xiàng)評(píng)估瑞戈非尼用于索拉非尼治療后出現(xiàn)進(jìn)展的肝癌患者的療效和安全性的臨床試驗(yàn)RESORCE結(jié)果顯示，瑞戈非尼顯著改善應(yīng)用患者的總生存期（中位OS 10.6個(gè)月vs.7.8個(gè)月，P<0.0001），與安慰劑對(duì)照組相比，瑞戈非尼組患者死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低37%。無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）方面瑞戈非尼組同樣具有顯著優(yōu)勢(shì)（中位PFS 3.1個(gè)月vs.1.5個(gè)月，P<0.0001），以上治療獲益在所有預(yù)先界定的亞組中均得以維持。此外，經(jīng)瑞戈非尼治療的患者還具有更高的緩解率和疾病控制率。

RESORCE研究的探索性分析顯示，從既往索拉非尼治療開(kāi)始，索拉非尼和瑞戈非尼序貫治療方案可使肝癌患者中位生存時(shí)間延長(zhǎng)至26個(gè)月。這對(duì)于苦無(wú)實(shí)質(zhì)進(jìn)展已久的肝癌內(nèi)科治療無(wú)疑具有突破性意義。