引入多發(fā)性骨髓瘤創(chuàng)新藥加速患者獲益 新一代CD38單抗獲批在大灣區(qū)先行先試

近日，依托中國粵港澳大灣區(qū)“港澳藥械通”政策，旗下新一代靶向 CD38單克隆單抗Sarclisa®（Isatuximab）獲批先行引入香港大學(xué)深圳醫(yī)院，其聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松的治療方案可用于治療既往接受過至少2種治療（包括來那度胺和一種蛋白酶體抑制劑）的多發(fā)性骨髓瘤成人患者；其聯(lián)合卡非佐米和地塞米松的治療方案可用于治療既往接受過1-3線治療的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤（以下簡稱“R/R MM”）成人患者。

多發(fā)性骨髓瘤（以下簡稱“MM”）是血液系統(tǒng)的第二大常見惡性腫瘤，高發(fā)于60歲以上老年人群。在中國，MM的總體發(fā)病率為1.6/10萬；與西方國家情況相比，中國患者在診斷時(shí)已達(dá)晚期的比例更高，高?；颊邤?shù)量更多，晚期復(fù)發(fā)患者則更常陷入“后線缺藥”困境。而今Isatuximab在大灣區(qū)“先行先試”的批準(zhǔn)認(rèn)可了該項(xiàng)創(chuàng)新藥物的臨床應(yīng)用先進(jìn)性，有望及時(shí)解決中國R/R MM患者的亟需用藥難題，為生命帶來更多可能性。

自2020年《粵港澳大灣區(qū)藥品醫(yī)療器械監(jiān)管創(chuàng)新發(fā)展工作方案》（即“港澳藥械通”政策）實(shí)行以來，Isatuximab是首個(gè)引進(jìn)的用于多發(fā)性骨髓瘤治療的創(chuàng)新藥物，也是目前“港澳藥械通”名單中僅有兩款用于血液腫瘤治療的創(chuàng)新藥物之一。

創(chuàng)新機(jī)制，為復(fù)發(fā)難治患者提供新選擇

隨著中國社會(huì)老齡化程度加深，中國MM的發(fā)病率和死亡率不斷增高。而基于MM不可治愈、反復(fù)復(fù)發(fā)的特點(diǎn)，患者每一次復(fù)發(fā)伴隨的緩解率將越來越低，緩解持續(xù)時(shí)間也將越來越短，直至成為R/R MM，為后續(xù)治療與生存情況帶來巨大挑戰(zhàn)，也是創(chuàng)新藥物具備臨床急需性的主要原因。

此次試點(diǎn)引入的Isatuximab是一類新型CD38單克隆抗體，與已在中國上市的CD38抗體相比，具有多重機(jī)制作用；且經(jīng)全球III期臨床IKEMA研究結(jié)果證實(shí)，Isatuximab可為患者帶來具有臨床意義的獲益：與卡非佐米、地塞米松（Kd）治療組相比，聯(lián)用Isatuximab與Kd的方案組患者的中位無進(jìn)展生存期（PFS）達(dá)到35.7個(gè)月，降低復(fù)發(fā)與死亡風(fēng)險(xiǎn)42%；同時(shí)顯著改善了R/R MM患者的緩解深度（≥完全緩解率44.1%）；另根據(jù)III期 ICARIA-MM研究數(shù)據(jù)，與標(biāo)準(zhǔn)治療方案（泊馬度胺-地塞米松）相比，Isatuximab聯(lián)合泊馬度胺-地塞米松可顯著延長無進(jìn)展生存期（中位PFS：11.53個(gè)月 vs 6.47個(gè)月；HR=0.596，95%CI：0.44-0.81，p=0.001），同時(shí)顯著提高了總緩解率（ORR：60.4% vs 35.3%，p<0.0001）。

“MM復(fù)發(fā)不可避免，因此為一線治療采取更好的方案提升生存質(zhì)量、減少復(fù)發(fā)頻次，為復(fù)發(fā)患者帶來更長生存期，都是我們正在攻堅(jiān)的課題。在目前MM復(fù)發(fā)治療聯(lián)合、轉(zhuǎn)換與升級的策略下，Isatuximab的引入為更深緩解、減少耐藥帶來了可能。” 香港大學(xué)深圳醫(yī)院血液內(nèi)科主任朱知梅教授表示：“與現(xiàn)有CD38抗體結(jié)合靶點(diǎn)的位置不同，Isatuximab可能帶來長生存。”

此外，研究數(shù)據(jù)顯示，1q21擴(kuò)增在中國R/R MM患者中檢出率高達(dá)66.7%，Isatuximab可以更好地克服1q21擴(kuò)增帶來的不良預(yù)后，因此Isatuximab聯(lián)合方案治療帶來的生存改善對中國R/R MM患者而言更具針對性。

可及為先，助力健康老齡化建設(shè)

“堅(jiān)持以患者為中心，提升患者對進(jìn)口創(chuàng)新藥的可及性、減少用藥成本，是港大深圳醫(yī)院探索‘港澳藥械通’政策的目標(biāo)?！毕愀鄞髮W(xué)深圳醫(yī)院血液內(nèi)科主任朱知梅教授指出，“隨著中國老齡化不斷加速，引入用于MM患者的創(chuàng)新藥物Isatuximab，可真正解決患者燃眉之急。未來我們希望這一創(chuàng)新藥物可以盡快投入臨床使用，進(jìn)一步提升藥物可及性，讓更多患者能夠真正受益。”

賽諾菲特藥全球事業(yè)部中國區(qū)總經(jīng)理謝麗娟女士表示：“得益于‘港澳藥械通’政策的實(shí)施，使多發(fā)性骨髓瘤創(chuàng)新藥Isatuximab邁出了走向中國患者的第一步，讓粵港澳大灣區(qū)乃至其他區(qū)域的患者有機(jī)會(huì)多一個(gè)新選擇。面對當(dāng)下社會(huì)老齡化給中國腫瘤防治帶來的挑戰(zhàn)，賽諾菲積極響應(yīng)‘十四五’健康老齡化規(guī)劃和健康中國癌癥防治行動(dòng)號召，高度重視中國老年腫瘤患者的未盡之需，同時(shí)不斷探索創(chuàng)新模式來實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新藥物的早期準(zhǔn)入，加速惠及更多中國患者。”