中重度潰瘍性結(jié)腸炎新藥獲批

近日，歐洲藥品管理局人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）已發(fā)布積極審查意見，推薦批準(zhǔn)Stelara（ustekinumab），用于治療中度至重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）成人患者，具體為：對(duì)傳統(tǒng)療法或生物療法反應(yīng)不足、不再反應(yīng)、或不耐受、或?qū)Υ祟惎煼ㄓ嗅t(yī)學(xué)禁忌癥的患者。

現(xiàn)在，CHMP的審查意見將遞交至歐盟委員會(huì)（EC），后者將參考CHMP的意見并在未來2-3個(gè)月內(nèi)做出最終審查決定。在美國，Stelara治療中重度活動(dòng)性UC的適應(yīng)癥申請(qǐng)正在接受FDA的審查。如果獲批，Stelara將成為治療UC的首個(gè)IL-12/23抑制劑。

Stelara是首個(gè)也是唯一一個(gè)靶向IL-12和IL-23的生物制劑，有證據(jù)表明這2種細(xì)胞因子在自身免疫性疾病相關(guān)的炎癥中發(fā)揮了重要作用，如UC。截至目前，Stelara已獲包括美國在內(nèi)的許多國家批準(zhǔn)，治療中重度斑塊型銀屑病、活動(dòng)性銀屑病關(guān)節(jié)炎和中重度克羅恩病。

CHMP的積極審查意見，基于來自關(guān)鍵性III期UNIFI全球臨床開發(fā)項(xiàng)目的數(shù)據(jù)，該項(xiàng)目包括2項(xiàng)研究（1項(xiàng)誘導(dǎo)研究和1項(xiàng)維持研究），評(píng)估了Stelara治療中度至重度活動(dòng)性UC成人患者的療效和安全性。其中，III期誘導(dǎo)研究的數(shù)據(jù)已在2018年美國胃腸病學(xué)會(huì)和歐洲聯(lián)合胃腸病周年會(huì)上公布，III期維持研究的數(shù)據(jù)已在2019年歐洲克羅恩病和結(jié)腸炎組織大會(huì)上公布。數(shù)據(jù)證實(shí)，在對(duì)傳統(tǒng)療法或生物療法反應(yīng)不足或不耐受的中度至重度活動(dòng)性UC患者中，Stelara是一種有效的治療選擇。

UC是一種慢性、進(jìn)展性、炎癥性腸道疾病，其在消化道（通常是結(jié)腸和直腸）引起慢性炎癥。UC癥狀可能包括腹痛、持續(xù)腹瀉、直腸出血、食欲減退、體重減輕、排便困難和疲勞。據(jù)估計(jì)，在美國大約有90.7萬UC患者，整個(gè)歐洲大約有100萬UC患者，其中一些患者接受目前可用的療法難以達(dá)到并維持高水平的臨床緩解，如果獲批，Stelara將為這類患者提供一種重要的新治療方案。

Stelara是全球獲批的首個(gè)可同時(shí)靶向白細(xì)胞介素12（IL-12）和白細(xì)胞介素23（IL-23）的生物制劑。IL-12和IL-23是2種天然存在的細(xì)胞因子，被認(rèn)為在免疫介導(dǎo)的炎癥性疾病中發(fā)揮了關(guān)鍵作用，包括斑塊型銀屑病、銀屑病關(guān)節(jié)炎、克羅恩病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等。Stelara能夠通過與IL-12和IL-23所共有的p40亞單位相結(jié)合，阻止其與細(xì)胞表面的受體IL-12 β1相結(jié)合，來抑制這2種前炎性細(xì)胞因子。

Stelara是強(qiáng)生進(jìn)軍自身免疫性疾病領(lǐng)域的一款核心產(chǎn)品，在歐盟，Stelara已獲批的適應(yīng)癥包括：（1）12歲及以上中度至重度斑塊型銀屑病青少年及成人患者；（2）活動(dòng)性銀屑病關(guān)節(jié)炎成人患者；（3）中度至重度克羅恩病（CD）成人患者。