A型血友病新藥獲歐盟推薦批準

近日，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產品委員會（CHMP）已發(fā)布積極審查意見，推薦批準Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于12歲及以上青少年及成人A型血友病患者，常規(guī)預防性治療降低出血發(fā)作頻率、按需治療控制出血發(fā)作、圍手術期出血管理?，F(xiàn)在，CHMP的意見將遞交至歐盟委員會（EC），后者將參考CHMP的意見并在未來2-3個月做出最終審查決定。

在美國，Esperoct于2019年2月獲得FDA批準，用于A型血友病成人及兒童患者。由于第三方知識產權協(xié)議，諾和諾德將無法在2020年之前在美國推出Esperoct。

Esperoct是一種半衰期延長的凝血因子VIII產品，用于A型血友病患者治療。與標準半衰期因子VIII產品相比，Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期延長1.6倍，在兒童患者中的半衰期延長1.9倍。

CHMP支持批準Esperoct，是基于臨床項目PATHFINDER的數(shù)據(jù)，這是在A型血友病中開展的最大規(guī)模的注冊前臨床項目，共包括5個前瞻性多中心臨床研究，入組了270例（202例成人/青少年，68例兒童）既往已接受治療（經治，PTP）的重度A型血有?。▋仍葱訤VIII活性<1%）且無抑制劑的患者，該項目中Esperoct的總暴露時間為80425天，相當于889患者年的治療時間。在所有年齡組和適應癥中，Esperoct的耐受性良好，臨床暴露5年以上未發(fā)現(xiàn)安全性問題。

該項目評估了Esperoct用于成人患者、兒童患者按需治療、預防性治療、外科手術止血的療效和安全性。研究結果顯示，Esperoct通過一種簡單的、固定的給藥方案（成人和青少年每4天、兒童每3-4天[每周2次]注射一次）在重度A型血友病患者中可提供有效的常規(guī)預防。在成人和青少年在，Esperoct每4天給予50 IU/kg劑量時，提供了有效的預防作用，并維持了低至1.18次事件的中位年平均出血率（ABR）。此外，研究結果還顯示，Esperoct在治療和控制出血事件和圍手術期管理方面同樣有效。橫跨所有研究和年齡組，Esperoct的耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)安全問題。Esperoct的總體安全性與報告的其他長效FVIII產品相似。

諾和諾德執(zhí)行副總裁兼首席科學官Mads Krogsgaard Thomsen表示，“我們很高興收到歐盟CHMP對Esperoct的積極意見，該藥將為A型血友病患者的治療方案提供一個重要擴展。我們相信，Esperoct將為患者提供一種減輕負擔、簡單、固定劑量的血友病治療方案，以預防和治療出血事件，從而提高生活質量?！?/p>

Esperoct（N8-GP）是一種糖基聚乙二醇化形式的重組凝血因子VIII產品NovoEight（turoctocog alpha），開發(fā)用于A型血友病患者的治療。糖基聚乙二醇化技術能夠延長重組凝血因子VIII的循環(huán)半衰期，從而減少靜脈給藥次數(shù)，并降低出血發(fā)作頻率。N8-GP的糖基聚乙二醇化位點位于turoctocog alfa截斷的B結構域內。N8-GP是一種B結構域修飾的turoctocog alfa，因此由凝血酶活化生成的活性因子VIII與活化的內源性FVIII和turoctocog alfa相同。

NovoEight是諾德諾德第三代重組凝血因子VIII產品turoctocog alpha的商品名，于2013年獲FDA和歐盟批準，用于A型血友病患者的預防性治療和按需治療，該產品利用了最新的基因重組及蛋白純化技術。