新型抗生素iclaprim獲孤兒藥認(rèn)定

近日，專注于新型抗生素研發(fā)的臨床階段生物制藥公司Motif Bio宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其新型抗生素iclaprim治療囊性纖維化（CF）患者金黃色葡萄球菌肺部感染的孤兒藥地位。

金黃色葡萄球菌，包括耐甲氧西林金黃色葡萄球菌（MRSA），是CF患者肺部感染最常見的原因之一。目前，還沒有任何抗生素獲批用于這一適應(yīng)癥。據(jù)估計(jì)，約有80%或更多的CF患者死于多種細(xì)菌引起的呼吸道感染，而MRSA感染近年來不斷增加。該公司正在進(jìn)行配方開發(fā)工作，探索潛在的靜脈注射和吸入性配方，專門用于CF患者群體。

iclaprim是一種新型抗生素，其作用機(jī)理與目前的大多數(shù)其他抗生素作用機(jī)理均不相同。該藥旨在開發(fā)用于針對(duì)其他抗生素（包括甲氧芐氨嘧啶，trimethoprim）已產(chǎn)生抗藥性的細(xì)菌感染的治療。在體外試驗(yàn)中，iclaprim針對(duì)多屬葡萄球菌革蘭氏陽性臨床分離株均表現(xiàn)出強(qiáng)大的活性，包括甲氧西林敏感的金黃色葡萄球菌（MSSA）和耐甲氧西林金黃色葡萄球菌（MRSA）。

目前，Motif Bio一直在慢性肺MRSA感染動(dòng)物模型中調(diào)查iclaprim，該模型模擬了在CF患者肺部觀察到的病理學(xué)。iclaprim可以快速抑制細(xì)菌增殖，在體外可以于4-6小時(shí)內(nèi)殺死99%的MRSA，而萬古霉素需要8-10小時(shí)。迄今為止，iclaprim已經(jīng)在超過1300名患者及健康志愿者身上進(jìn)行了研究。

在臨床研究中，iclaprim通過靜脈輸注以固定劑量給藥，在伴有腎功能損害的患者或肥胖患者中無需劑量調(diào)整，這可能有助于降低整體醫(yī)院治療費(fèi)用，尤其是腎功能受損的患者。