藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)：新藥研發(fā)須考慮兩大因素

　　美國醫(yī)療衛(wèi)生支出占國內(nèi)生產(chǎn)總值的17%以上，成本控制成為當(dāng)務(wù)之急。許多新藥的人均支出每年高達(dá)數(shù)十萬美元，尤其是用于治療癌癥和罕見病的藥物，被稱為“天價(jià)藥物”。而在商業(yè)計(jì)劃目標(biāo)、吸引投資商、通過市場調(diào)查預(yù)測銷量以及報(bào)銷等新藥研發(fā)的每一個(gè)階段，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)都發(fā)揮著重要作用。

        未來，大多數(shù)新藥能否納入報(bào)銷體系取決于其藥物價(jià)格在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)角度下是否可接受。當(dāng)然，一個(gè)藥物是否具有研發(fā)價(jià)值，價(jià)格成本固然不容忽視，但是，對于一個(gè)新藥而言，除了評估藥價(jià)，衡量戰(zhàn)略用途也是非常重要的.

　　一、評估藥物價(jià)格是否可以接受是必須的

　　由于成本受到控制，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)提出效益成本、效果成本、效用成本3種成本計(jì)算方法，用以理解什么是可接受藥物價(jià)格和不可接受藥物價(jià)格。效益成本(cost-benefit，CB)是最為簡單的一種，效益成本=收益-成本。

        效益成本最窄化將效益成本等式中的收益局限于醫(yī)療干預(yù)所節(jié)省的價(jià)值。如：收益來自于藥物成本、醫(yī)生和醫(yī)院成本的消除或減少等;成本則是指會(huì)減少成本的醫(yī)療干預(yù)的直接成本。如果收益在成本之上，則該醫(yī)療干預(yù)具有積極的成本效益。如果該項(xiàng)干預(yù)的其他方面無相關(guān)影響，則會(huì)被采納。

        與效益成本相比，效果成本(cost-effectiveness，CE)的計(jì)算更加復(fù)雜，效果成本=干預(yù)成本/被拯救的生命時(shí)間。從字面來看，效果成本等于醫(yī)療干預(yù)成本除以因該干預(yù)而拯救的生命時(shí)間。

　　因此，效果成本僅適用于將人生命置于危險(xiǎn)之中或縮短人壽命的疾病之中。所拯救的生命時(shí)間越長就意味著效果成本越低，因此低效果成本正是所追求的目標(biāo)。如果一項(xiàng)療法的成本是10萬美元，病人通常會(huì)因此延長5年的生命，那么效果成本是：100000/5=2000美元。一般而言，被拯救的生命時(shí)間是相對于不接受治療而言。

　　不論是效益成本或是效果成本都不考慮病人在接受醫(yī)療干預(yù)后的進(jìn)展如何，而這正是效用成本(cost-utility，CU)關(guān)注的焦點(diǎn)。效用成本的計(jì)算方法與效果成本相似，即效用成本=干預(yù)成本/被拯救生命時(shí)間的質(zhì)量，其不同之處是被拯救的生命被所謂的被拯救生命的質(zhì)量替換。

　　二、舉足輕重的戰(zhàn)略用途也不可或缺

　　藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)對商業(yè)戰(zhàn)略的作用，包括選擇研發(fā)項(xiàng)目、預(yù)測藥物價(jià)格、增加融資、與醫(yī)療保健支付者就報(bào)銷問題進(jìn)行談判等方面。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在醫(yī)療政策決定、臨床實(shí)踐方法的對比和成本最優(yōu)化以及商業(yè)戰(zhàn)略，如定價(jià)等方面舉足輕重。

　　很多公司當(dāng)前在對新藥進(jìn)行定價(jià)時(shí)主要考慮的是“市場接受度”，往往忽略了藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析，這種定價(jià)方式很可能會(huì)與未來的實(shí)際情況相悖。

　　如今，美國FDA在批準(zhǔn)藥物時(shí)僅考慮其安全性和有效性。此外，根據(jù)法律規(guī)定，聯(lián)邦醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助計(jì)劃必須通過FDA所批準(zhǔn)藥物的報(bào)銷計(jì)劃，因此價(jià)格并不在考慮范圍之內(nèi)。

　　一只新藥很有可能在十年內(nèi)都不能上市，只有當(dāng)價(jià)格幾乎成為所有支付者在報(bào)銷時(shí)所考慮的主要因素時(shí)才能使其成為可能。因此，必須將可接受價(jià)格在藥物研發(fā)初期便納入考慮之中。

　　在增加融資計(jì)劃時(shí)也應(yīng)考慮到潛在的最高可接受價(jià)格和該價(jià)格之下的市場。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)已開始成為投資者嚴(yán)格評估中的一部分。

　　除此之外，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)模型在預(yù)測銷量時(shí)是一個(gè)很好的市場調(diào)查工具，因?yàn)槠湓谘芯克幬锸褂脮r(shí)需要了解臨床操作過程。

　　一旦開始一個(gè)新藥研發(fā)，整個(gè)過程需要耗費(fèi)眾多人力物力財(cái)力，為了能夠使研發(fā)出來的新型藥物具有“重磅”效應(yīng)，必須要慎重考慮兩個(gè)方面，一個(gè)是新藥的評估藥價(jià)是否能夠被接受，二是新藥是否具有舉足輕重的戰(zhàn)略用途。