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干細胞移植能否治療肢帶型進行性肌營養(yǎng)不良?

請問干細胞移植對肢帶型進行性肌營養(yǎng)不良有治療效果嗎?

  • 回答1

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進行追問或是評價

    申蘭闊 醫(yī)師

    家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院

    其他

    全科

    肢帶型進行性肌營養(yǎng)不良是一種遺傳性肌肉疾病,主要影響肢體近端肌肉。目前,干細胞移植在該疾病的治療中仍處于研究階段,其效果尚不明確。治療方法包括藥物治療、康復訓練、基因治療等。 1. 疾病原理:肢帶型進行性肌營養(yǎng)不良是由于基因突變導致肌肉蛋白結構或功能異常,引起肌肉逐漸萎縮和無力。 2. 癥狀表現(xiàn):患者會出現(xiàn)行走困難、上下樓梯費力、易跌倒,隨著病情進展,可能喪失行走能力。 3. 診斷方法:通過基因檢測、肌肉活檢、血清肌酶測定等進行診斷。 4. 傳統(tǒng)治療:藥物如潑尼松、沙丁胺醇、艾地苯醌等,可在一定程度上緩解癥狀??祻陀柧毮苎泳徏∪馕s。 5. 基因治療:處于研究階段,有望從根本上治療該疾病。 6. 干細胞移植:目前研究有限,存在諸多挑戰(zhàn),如干細胞的來源、移植后的存活和分化等。 肢帶型進行性肌營養(yǎng)不良的治療是一個綜合性的過程,需要多種方法結合。雖然干細胞移植有潛在的治療價值,但仍需更多研究和實踐來驗證其有效性和安全性。

    2024-11-11 16:37
  • 回答2

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進行追問或是評價

    賀常見 主治醫(yī)師

    中原油田婦幼保健院

    一級

    內科

    您好,進行性肌營養(yǎng)不良(假肥大型)是一種由位于X染色體上隱性致病基因控制的一種遺傳病特點為骨骼肌進行性萎縮肌力逐漸減退最后完全喪失運動能力.主要發(fā)生于男孩;女性則為遺傳基因攜帶者有明顯的家族發(fā)病史.患兒由于肌肉萎縮無力而導致行走困難患病后期雙側腓腸肌呈假性肥大(肌組織被結締組織代替),目前西醫(yī)尚無特殊有效的針對性治療手段及藥物.臨床常試用以下藥物暫時緩解臨床癥狀.如維生素BCE聯(lián)苯雙酯加蘭他敏三磷酸腺苷等但療效不肯定;肌母細胞移植可暫緩癥狀但不宜于操作而且遠期療效不確定而不宜于推廣。

    2024-11-11 22:06
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什么是進行性肌營養(yǎng)不良癥?   進行性肌營養(yǎng)不良(progressive musculm‘dystrophy,PMD)是一組原發(fā)于肌肉組織的遺傳性變性疾病。遺傳方式有常染色體顯性、隱性和x連鎖隱性遺傳。臨床上主要表現(xiàn)為不同程度和分布的進行性加重的骨骼肌萎縮和無力。病變累及肢體肌,軀干肌和頭面肌,也可累及心肌。根據遺傳方式、發(fā)病年齡、受累肌肉分布、有無肌肉假性肥大,病程及預后等分為不同的臨床類型。 查看全文»

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擅長:主攻專業(yè)是神經內科和心血管內科。擅長腦萎縮、共濟失調、腦癱、腦發(fā)育不全、精神發(fā)育遲滯、腦出血、腦梗塞、偏癱、腦外傷綜合征、腦炎后遺癥、腦白質病變、癲癇、多發(fā)性硬化、脊髓損傷、脊髓空洞癥、視神經萎縮、重癥肌無力、進行性肌營養(yǎng)不良、周圍神經損傷、運動神經元病、帕金森病等神經疾病的診治,水平在國內處于領先地位。

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蘇鎮(zhèn)培 / 主任醫(yī)師

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張雙國 / 副主任醫(yī)師

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