罕見病創(chuàng)新藥鹽酸伊普可泮膠囊納入2024年國家醫(yī)保藥品目錄 PNH患者迎來新曙光

2024年11月28日，諾華中國宣布，其創(chuàng)新藥物飛赫達(dá)®（鹽酸伊普可泮膠囊）成功納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2024年）》。作為全球首個且唯一獲批的特異性補(bǔ)體旁路B因子抑制劑和成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）口服單藥療法，納入醫(yī)保會大大提升患者用藥可及性及便利性，為PNH患者帶來新的治療選擇。據(jù)悉，新版醫(yī)保目錄將于2025年1月1日起正式執(zhí)行。

PNH是一種進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見疾病，臨床主要表現(xiàn)為溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年齡發(fā)生，但更常見于20-40歲人群，對青壯年造成終身沉重的負(fù)擔(dān)。PNH于2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》，可以稱之為“罕見病中的罕見病”，患者常常面臨較重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，并在身體和心理也面臨重重挑戰(zhàn)，許多PNH患者陷入“年富卻力不強(qiáng)”的困境。隨著PNH靶向治療新時期的到來，為PNH患者追求更高的生活質(zhì)量提供了可能，也讓更多罕見病患者和家庭看到了希望。

鹽酸伊普可泮膠囊于2024年4月獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療既往未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥成人患者。作為首個B因子靶向抑制劑，伊普可泮單藥口服控制PNH溶血具有良好的療效及安全性。

天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長、血液病中心主任付蓉教授表示：“鹽酸伊普可泮膠囊為中國PNH患者帶來了突破性的治療選擇，有望改變中國PNH的治療模式。多項臨床研究證實了其在控制溶血、實現(xiàn)血紅蛋白正?；?、擺脫輸血、改善疲勞以及耐受性與安全性等方面的突出表現(xiàn)。從藥物機(jī)制來看，鹽酸伊普可泮膠囊可選擇性作用于補(bǔ)體旁路途徑，從而全面有效控制血管內(nèi)和血管外溶血，彌補(bǔ)了現(xiàn)有治療方案的不足。納入醫(yī)保后，鹽酸伊普可泮膠囊將可以惠及更多PNH患者，助力他們重新回歸正常工作與生活?！?/p>

諾華公司中國區(qū)副總裁，零售、新興市場及商務(wù)部負(fù)責(zé)人兼腫瘤治療領(lǐng)域代理負(fù)責(zé)人陳暉表示：“我們非常高興諾華創(chuàng)新產(chǎn)品飛赫達(dá)®納入2024年國家醫(yī)保藥品目錄。諾華長期深耕血液疾病領(lǐng)域，不斷開發(fā)并引入高臨床價值的創(chuàng)新藥物，并致力于探索多元化路徑和方式，提升創(chuàng)新藥物的可及性。自2017年以來，諾華已有近40款產(chǎn)品被納入國家醫(yī)保目錄。未來，我們將繼續(xù)秉承‘以患者為中心’的理念，持續(xù)踐行創(chuàng)想醫(yī)藥未來改善人們生活質(zhì)量、延長人類壽命的使命，全力以赴，造福更多中國患者?！?/p>