依生生物皮卡狂犬病疫苗孤兒藥資質(zhì)獲FDA批準

狂犬病乃狂犬病毒所致的急性傳染病，人獸共患，多見于犬、狼、貓等肉食動物，人多因被病獸咬傷而感染。臨床表現(xiàn)為特有的恐水、怕風、咽肌痙攣、進行性癱瘓等。因恐水癥狀比較突出，故本病又名恐水癥?？袢〔《緦儆趶棤畈《究瓶袢《緦?，單股RNA病毒，動物通過互相間的撕咬而傳播病毒。目前對于狂犬病尚缺乏有效的治療手段，患者一般于3～6日內(nèi)死于呼吸或循環(huán)衰竭，故應加強預防措施。

據(jù)不完全統(tǒng)計，2013年全球有60，000人因此喪生，在中國、印度和許多其他發(fā)展中國家是一個嚴重的公共健康威脅。另據(jù)多個研究報道，被動物咬傷后即使進行狂犬病疫苗接種仍然無法避免狂犬病病發(fā)死亡。大部分疫苗免疫失敗案例發(fā)生在疫苗接種后的第6到27天，因此研發(fā)出能夠快速產(chǎn)生中和抗體（達到血清抗體陽轉）的狂犬病疫苗具有特別的臨床意義。

依生生物的皮卡狂犬病疫苗現(xiàn)正式獲批

依生生物制藥有限公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已經(jīng)正式批準其正在臨床開發(fā)階段的皮卡狂犬病疫苗在預防狂犬病病毒感染的孤兒藥資質(zhì)。該產(chǎn)品是由依生生物的科研人員自主開發(fā)，具有獨立知識產(chǎn)權的疫苗制劑。美國FDA主動將該疫苗的適應癥范圍從動物暴露后的疫苗接種擴大為普通的疫苗預防接種，這也是對該疫苗適用的廣泛性所做出的認可和支持。該疫苗采用了新型的皮卡佐劑技術，能夠與Toll樣受體3（TLR-3）結合，通過其信號轉導通路激活免疫系統(tǒng)。該疫苗已于2013年被國家科技部列為“重大新藥創(chuàng)制”項目，目前即將在新加坡完成臨床二期實驗。

依生生物狂犬病疫苗引來思考：孤兒藥的重要性及地域性值得全球關注

“孤兒藥”指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。目前我國對于“孤兒藥”的研發(fā)仍處于一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，結果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。

在美國，孤兒藥是指由美國FDA批準的用于安全有效地治療、診斷及預防罕見疾病/失調(diào)癥的新型藥物和生物制劑。美國對罕見病的定義是在美國境內(nèi)病人少于20萬人以下的疾病。罕見病是一個區(qū)域性概念，在美國定義為罕見病，在其他國家也許是常見病，因此在美國開發(fā)的孤兒藥在其他國家和地區(qū)的潛在市場可能很大，被美國FDA批準的藥物相對也比較容易進入其他市場，如中國國家藥監(jiān)總局CFDA 140號文第七條陳述“申請人在歐盟、美國藥品審批機構同步申請注冊的藥品，實行單獨排隊，加快審評審批”。因此，利用孤兒藥定義的地域差異，是進行全球化同步開發(fā)的策略之一。