部分血友病患者無法得到妥善治療，主要原因包括醫(yī)療資源分布不均、患者對疾病認(rèn)知不足、治療費用高昂、藥物供應(yīng)不穩(wěn)定以及缺乏完善的醫(yī)療保障體系等。 1.醫(yī)療資源分布不均：在一些地區(qū)，尤其是偏遠(yuǎn)地區(qū)，專業(yè)的血液病醫(yī)生和醫(yī)療設(shè)備相對缺乏，導(dǎo)致患者難以得到準(zhǔn)確診斷和有效治療。 2.患者對疾病認(rèn)知不足：部分患者不了解疾病的嚴(yán)重性和治療的必要性，未按時治療或不規(guī)范治療，影響治療效果。 3.治療費用高昂：血友病的治療藥物如重組人凝血因子Ⅷ、重組人凝血因子Ⅸ等價格較高，長期治療給患者家庭帶來沉重經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。 4.藥物供應(yīng)不穩(wěn)定：部分治療藥物可能會出現(xiàn)供應(yīng)短缺的情況，影響患者的持續(xù)治療。 5.缺乏完善的醫(yī)療保障體系：部分地區(qū)的醫(yī)療保障政策對血友病的覆蓋不足，患者自付費用較高，限制了治療的可及性。 總之，要改善血友病患者的治療狀況，需要政府、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、社會各界共同努力，優(yōu)化醫(yī)療資源配置，加強(qiáng)患者教育，保障藥物供應(yīng)，完善醫(yī)療保障體系，讓更多血友病患者能夠得到妥善治療。

雖然國家對于血友病的保障政策逐步加深，但仍然存在一些問題導(dǎo)致很多血友病患者無法得到妥善治療。 1、抗體的產(chǎn)生：目前的基因重組制劑和血漿制品都可能出現(xiàn)抗體問題，這就需要更大劑量的因子補充制劑或不斷更換其他種類的制劑才能暫時解決止血的問題。 2、政策覆蓋不全：很多條件并不富裕的家庭沒有能治療，部分醫(yī)療不發(fā)達(dá)的地區(qū)也很難做到產(chǎn)前診斷。特別是農(nóng)村或醫(yī)保未能覆蓋到的地方情況尤為嚴(yán)峻。這也會造成很多患者的制劑用量不足，不能保持維持性治療。 3、制劑供應(yīng)不穩(wěn)：因子補充制劑的生產(chǎn)廠家和供應(yīng)量都不穩(wěn)定，雖然近年有通過旁路原理制造的因子制劑，但也存在價格昂貴和生產(chǎn)廠家少的問題。 4、普及宣傳不足：國內(nèi)了解血友病知識的人比較少，特別是信息較為閉塞、教育較為落后的地區(qū)更加沒有條件學(xué)習(xí)和血友病相關(guān)的病理常識。這些人群不但忽略血友病的治療，還難以接受社會組織的救助。