復發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤新療法獲FDA批準

近日，美國強生集團旗下的楊森生物技術(shù)公司（Janssen Biotech）宣布FDA批準了其免疫療法藥物DARZALEX（daratumumab）聯(lián)合泊馬度胺（pomalidomide）和地塞米松（dexamethasone），用于治療對來那度胺（lenalidomide）和蛋白酶體抑制劑（PI）耐藥的復發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤患者。

多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma）是一種因漿細胞在骨髓內(nèi)不受控制地生長引起的無法治愈的血液癌癥，其癥狀包括骨折、骨痛、紅血球偏低、疲勞、血鈣升高、腎功能障礙等。

南方醫(yī)科大學中西醫(yī)結(jié)合醫(yī)院腫瘤中心腫瘤一科羅榮城主任醫(yī)師此前接受家庭醫(yī)生在線采訪時介紹：化療、分子靶向治療以及雙磷酸鹽類藥物的應用等是多發(fā)性骨髓瘤最常用的三種治療手段，放療對孤立性骨髓瘤和髓外漿細胞瘤仍然是最好的方法。其他的治療方法還包括造血干細胞移植和針對各種并發(fā)癥的治療。

Daratumumab是全世界第一個獲批的CD38單抗藥物，CD38是一個高度表達在多發(fā)性骨髓瘤細胞上的表面蛋白，無論多發(fā)性骨髓瘤處于何種階段。Daratumumab可以通過多種免疫相關(guān)的機制，包括補體依賴性細胞毒性、抗體依賴性細胞介導細胞毒性、抗體依賴性細胞吞噬作用和細胞凋亡等誘導癌細胞死亡。

daratumumab首先在2015年11月獲FDA批準作為多發(fā)性骨髓瘤的單藥療法，針對至少接受過3種不同療法（包括PI和免疫調(diào)節(jié)劑），以及PI和免疫調(diào)節(jié)劑雙重難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。在2016年11月又獲得FDA批準，與來那度胺和地塞米松，或硼替佐米（bortezomib）和地塞米松組合，用于治療曾接受過至少一種療法的多發(fā)性骨髓瘤患者。至今，約有16000名患者接受了daratumumab的治療。

此次daratumumab新組合療法的獲批是基于一項1b期臨床試驗EQUULEUS的數(shù)據(jù)支持。這項試驗共有103名多發(fā)性骨髓瘤患者參與，患者都至少接受過一種PI和一種免疫調(diào)節(jié)劑治療，他們之前接受過的療法數(shù)量的中位數(shù)是4。試驗結(jié)果顯示，這些患者接受新組合療法后的總體響應率是59.2%。其中28.2%的患者達到了非常好的部分緩解（VGPR），5.8%的患者達到完全緩解（CR），7.8%的患者達到嚴格完全緩解（sCR），17.5%的患者達到部分緩解（PR）。中位緩解時間是1個月，中位緩解時長是13.6個月。此外，這種新組合的總體安全性與daratumumab單藥使用時一致。